Angehörige geben Rückmeldung zu Nebenwirkungen

Patientinnen und Patienten beurteilen Nebenwirkungen von Therapien oder Belastungen einer Studienteilnahme unter Umständen anders als die betreuenden Mediziner. Ihre Meinung oder die ihrer Betreuungspersonen in einem Expertengremium, das Nebenwirkungen neuer Behandlungen bewertet, kann daher entscheidend sein.

Patientenorganisationen wie Progena (Swiss Duchenne Foundation), die Familien und Betroffene von Muskeldystrophie Duchenne mit Information über die Krankheit und deren Verlauf unterstützen, leisten häufig auch wichtige Beiträge in der Forschung. So auch in der Studie «TAMoxifen in Duchenne Muscular Dystrophy (TAMDMD)» unter der Leitung von Prof. Dirk Fischer am Universitäts-Kinderspital beider Basel.

 

Lessons learned

Dank der Vermittlung durch Progena wurde die Mutter eines von der Duchenne-Krankheit betroffenen Jungen Mitglied im Data Safety Monitoring Board (DSMB) der TAMDMD Studie. Im Verlauf einer klinischen Studie trifft sich dieses Gremium regelmässig und bewertet die aufgetretenen Nebenwirkungen. Die Mutter schildert ihre Erfahrungen folgendermassen: «Als ich für das Safety Board der Duchenne Studie von Prof. Fischer angefragt wurde, war ich zuerst etwas unsicher. Wie kann ich mitwirken, ich habe doch keine klinischen Kenntnisse! Jetzt sehe ich das anders. Ich bin davon überzeugt, dass es sehr wichtig ist, die Sicht des Patienten und der betroffenen Familie einzubringen. Für sie ist eine Studienteilnahme mit sehr viel Aufwand, Verzicht und Emotionen verbunden.»

 

Tipps

Den Wert der Erfahrungen, die sie als Betroffene dieser schwerwiegenden Erkrankung einbringen konnte, beschreibt die Mutter follgendermassen: «Eventuelle Nebenwirkungen erleben wir anders als die Mediziner und es gilt, diese gut abzuwägen im Verhältnis zur erwarteten Wirkung, denn ein Leben mit Duchenne Muskeldystrophie ist schon schwer genug. Es ist ein Zeichen des Vertrauens, wenn eine Patientenorganisation in einer Studie aktiv mitmachen darf und die gewonnene Erfahrung hilft bei der Arbeit für und mit Familien und Patienten weiter.»

September 2020

TAMDMD

TAMoxifen in Duchenne Muscular Dystrophy

Leitung
Prof. Dirk Fischer, Universitäts-Kinderspital beider Basel

Zentren
11 in 8 europäischen Ländern

Anzahl geplante Patientinnen
99

Projektdauer
2018-2022

PPI Aktivität
Einsitz und Mitsprache im Data Safety Management Board (DSMB)

Vom DKF unterstützt durch
Methodische Beratung, Projektmanagement, Statistik, Data Management, On Site Management